Revolucionarna terapija odstranila tinejdžerki neizlečivi rak

Neizlečivi rak jedne tinejdžerke uklonjen je iz njenog tela posle prve upotrebe revolucionarnog novog tipa lečenja.

Kako prenos BBC, svi drugi tipovi lečenja za Alisinu leukemiju bili su neuspešni. Zbog toga su lekari u bolnici Grejt Ormond Strit upotrebili „editovanje baze“ kako bi izveli podvig u biološkom inženjeringu i napravili za nju novi, živi lek. Šest meseci kasnije, rak je nestao, ali lekari i dalje pažljivo prate Alisu u slučaju da se on vrati.

Alisa, 13 godišnjakinja iz engleskog Lestera, dobila je dijagnozu akutne limfoblastne leukemije T-ćelija u maju prošle godine. T-ćelije bi trebalo da su čuvari tela, koji traže i uništavaju pretnje, ali za Alisu oni sami su postali pretnja i počeli su da izmiču kontroli. Njen rak je bio agresivan. Hemoterapija, a potom i presađivanje koštane srži, nije uspela da ga ukloni iz njenog tela. Bez primene eksperimentalnog leka, jedino što je preostalo bilo je da se učini da Alisi bude prijatno koliko god je moguće.

„Na kraju bih umrla“, rekla je Alisa. Njena majka Kiona kaže da se u ovo doba prošle godine plašila Božića „misleći da je ovaj naš poslednji s njom“. I onda je u januaru samo „proplakala“ 13. rođendan ćerke. Alisa je odlučila da donira kosu kad je otkrila da će je svakako izgubiti

Ono što se potom desilo bilo bi pre samo nekoliko godina nezamislivo, a omogućili su neverovatni napreci u genetici. Tim iz Grejt Ormond Strita upotrebio je tehniku zvanu editovanje baze, koja je izumljena pre samo šest godina.

Baze su rečnik života. Četiri tipa baze – adenin (A), citozin (C), guanin (G) i timin (T) – gradivni su materijal našeg genetskog koda. Baš kao što slova azbuke čine reči koje nose značenje, milijarde baza u našim DNK čine uputstva za upotrebu našeg tela.

Editovanje baze omogućuje naučnicima da se usredsrede na precizni deo genetskog koda i potom izmene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvorivši je u neku drugu i promenivši njena genetska uputstva. Veliki tim lekara i naučnika koristio je ovu alatku da izgradi novi tip T-ćelija koje mogu da love i ubiju Alisine kancerogene T-ćelije. Krenuli su od zdravih T-ćelija koje su stigle od davaoca i počeli da ih modifikuju. Prvo editovanje baze onesposobilo je mehanizam ciljanja T-ćelija kako ne bi napadale Alisino telo. Drugo editovanje odstranilo je hemijsko markiranje, zvano CD7, koje se nalazi na svim T-ćelijama. Treće editovanje bilo je plašt nevidljivosti koji je sprečio da ćelije ubiju lek iz hemoterapije.

Poslednji stadijum genetske modifikacije dao je uputstvo T-ćelijama da pođu u lov na bilo šta sa oznakom CD7 na njemu kako bi uništili sve T-ćelije u njenom telu, između ostalih i kancerogenih. Zato to markiranje mora da se ukloni iz terapije inače bi naprosto uništilo samo sebe.

Ako terapija bude bila uspešna, Alisin imuni sistem, među kojima i T-ćelije, biće ponovo izgrađen putem druge transplantacije koštane srži. Kad je ideja bila objašnjena porodici, majka Kiona je ostala zapitana: „Vi to možete da uradite?“.

Alisa je bila ta koja je donela odluku da bude prva koja će se podvrgnuti eksperimentalnoj terapiji – a koja je sadržala milione modifikovanih ćelija – u maju ove godine.

„Ona je prva pacijentkinja lečena ovom tehnologijom“, kaže profesor Vasim Kasim, sa UCL-a i iz Grejt Ormond Strita. On je rekao da je ova genetska manipulacija bila „oblast nauke koja se veoma brzo razvijala“, sa ogromnim potencijalom za širok dijapazon bolesti. Alisa je ostala ranjiva na infekcije, budući da su dizajnirane ćelije napale i kancerogene T-ćelije u njenom telu i one koje je štite od bolesti. Posle mesec dana, Alisa je bila u remisiji i dobila je drugu transplantaciju da bi mogla ponovo da izgradi imuni sistem. Alisa je provela 16 nedelja u bolnici i nije mogla da se viđa sa bratom, koji je još uvek išao u školu, da joj ne bi slučajno preneo bacile.

Svi su se zabrinuli kad su tokom pregleda posle tri meseca ponovo primetili znakove raka. Ali njena dva najskorija pregleda bila su čista.

„Prosto naučite da cenite svaku malu stvar. Izuzetno sam zahvalna što sam ovde sada“, kaže Alisa. „Ludo je. Prosto je fantastično što sam dobila ovu priliku, veoma sam zahvalna na njoj, a pomoći će i drugoj deci, u budućnosti.“

Ona trenutno iščekuje Božić, to što će biti deveruša na venčanju svoje tetke, povratak vožnji bicikla i „sve one stvari koje rade normalni ljudi“. Porodica se nada da se kancer neće vratiti, ali su već zahvalni za dodatno vreme koje su kupili.

„Dobiti ovu dodatnu godinu, ova tri poslednja meseca kad je bila kod kuće, bilo je dar samo po sebi“, kaže Kiona. Otac Džejms je rekao: „Prilično mi je teško da govorim o tome koliko smo ponosni. Kad vidite kroz šta je sve prošla i njenu životnu vitalnost koju je unela u svaku situaciju, to je prosto neverovatno.“

Većina dece sa leukemijom reaguje na glavne metode lečenja, ali veruje se da bi i do desetak njih godišnje moglo da ima koristi od ove terapije. Alisa je samo prva od 10 ljudi koja je dobila lek u sklopu kliničkog ispitivanja. Doktor Robert Čisa, iz odeljenja za transplantaciju koštane srži u Grejt Ormond Stritu, rekao je:

„Izuzetno je uzbudljivo. Ovo je očigledno nova oblast medicine i fascinantno je da možemo da preusmerimo imuni sistem da se bori protiv raka.“

Ova tehnologija, međutim, samo je zagrebala po površini onoga što editovanje baza može da učini. Doktor Dejvid Liu, jedan od izumitelja editovanja baza sa Instituta Brod, rekao mi je da je bilo „pomalo nadrealno“ da se ljudi leče svega šest godina nakon što je tehnika uopšte izumljena. Tokom Alisine terapije, morao je da se razbije deo genetskog koda kod svakog editovanja baze da on posle više ne bi funkcionisao. Ali postoji i suptilnija primena, kada umesto isključivanja uputstava možete da popravite neispravnu bazu. Anemiju srpastih ćelija, na primer, izaziva samo jedna promena u bazi koja može da se ispravi.

Dakle, već su u toku ispitivanja editovanja baza kod bolesti srpastih ćelija, kao i naslednog visokog holesterola i poremećaja krvi beta-talasemije. Doktor Liu je rekao da „terapeutska primena editovanja baza tek počinje“ i da je „velika čast biti deo „ove ere terapijskog editovanja gena kod ljudi“, jer nauka sada „pravi ključne korake ka preuzimanju kontrole nad našim genomima“.

Pratite Krstaricu i preko mobilne aplikacije za Android i iPhone.